Een experimenteel geneesmiddel dat voorlopig alleen bekendstaat als 'compound X' heeft veelbelovende resultaten laten zien in de behandeling van de ziekte van Parkinson. Het middel verbeterde de mobiliteit en het evenwicht van muizen met Parkinson-achtige symptomen door het afvalsysteem van de hersenen te stimuleren, waardoor giftige eiwitklonters werden verwijderd.
Doorbraak in afvalverwerking hersenen
Volgens newscientist.com werkt het middel door het glymfatische systeem van de hersenen te versterken. Dit natuurlijke afvoersysteem is verantwoordelijk voor het verwijderen van afvalstoffen uit het breinweefsel. Bij Parkinson-patiënten functioneert dit systeem minder goed, waardoor schadelijke eiwitten zich ophopen.
De ziekte van Parkinson treft wereldwijd meer dan 10 miljoen mensen en wordt gekenmerkt door het afsterven van zenuwcellen in hersengebieden die beweging controleren. Dit celverlies wordt veroorzaakt door ophoping van een verkeerd gevouwen vorm van het eiwit alfa-synucleïne. Tot nu toe was onduidelijk of het verbeteren van het afvoersysteem van de hersenen daadwerkelijk symptomen kon verlichten.
Nieuw muismodel repliceert ziekte nauwkeuriger
Voor het onderzoek ontwikkelden de Australische wetenschappers een innovatief muismodel. In plaats van hersenschade te veroorzaken met giftige stoffen, zoals bij eerdere modellen, brachten ze herhaaldelijk druppels met verkeerd gevouwen alfa-synucleïne in de neus van muizen aan. Van daaruit verspreidde het eiwit zich naar en rond de hersenen, wat leidde tot steeds ernstiger mobiliteitsproblemen.
Hoofdonderzoeker Zhao Yan legde uit dat deze aanpak de ziekte van Parkinson veel nauwkeuriger nabootst dan oudere modellen. Het team stelde twintig muizen gedurende meerdere weken bloot aan wekelijkse doses alfa-synucleïne. Vervolgens kregen sommige dieren compound X toegediend.
Intellectuele eigendom beschermd
De onderzoekers houden de exacte samenstelling van het middel vooralsnog geheim. "We willen intellectuele eigendomsbescherming regelen rond het hergebruik van compound X, omdat het significante resultaten heeft laten zien en mogelijk de eerste ziektemodificerende behandeling voor Parkinson kan worden," aldus Yan tijdens de newscientist.com.
Deze geheimhouding is opvallend in de wetenschappelijke wereld, waar transparantie normaal gesproken vooropstaat. De onderzoekers lijken echter te vrezen dat concurrenten hun ontdekking kunnen kopiëren voordat ze patentbescherming hebben verkregen.
Bredere ontwikkelingen in Parkinson-onderzoek
Het onderzoek naar compound X past in een bredere trend van innovatieve benaderingen voor Parkinson. sciencedaily.com dat de dodelijke misvouwing van alfa-synucleïne voorkomt. In laboratorium- en diertests stabiliseerde dit molecuul het eiwit en verbeterde het de motorische functie.
Ook sciencedaily.com die de energievoorziening van hersencellen verstoort bij Parkinson. Ze ontwikkelden een gerichte behandeling die deze schade blokkeert en de functie van hersencellen herstelt in experimentele modellen.
Daarnaast toonden georgetown.edu aan dat bepaalde stoffen giftige eiwitten kunnen opruimen, ontstekingen verminderen en cognitie verbeteren in modellen van neurodegeneratie.
Urgentie van nieuwe behandelingen
De zoektocht naar effectieve Parkinson-behandelingen is urgent. In de Verenigde Staten alleen al leven ongeveer 1 miljoen mensen met de aandoening, en jaarlijks worden bijna 90.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd. Bestaande therapieën kunnen symptomen zoals tremoren, spierstijfheid en bewegingsproblemen verlichten, maar stoppen of keren de onderliggende schade niet om. Bovendien neemt de effectiviteit van deze behandelingen vaak af na verloop van tijd.
De ziekte ontstaat wanneer cellen in de hersenen niet meer voldoende dopamine kunnen produceren, een chemische stof die beweging in het lichaam regelt door als boodschapper tussen cellen te fungeren. Hoewel Parkinson vooral mensen boven de zestig treft, kan vroege Parkinson ook jongere mensen aantasten.
De resultaten met compound X moeten nog worden gepubliceerd in een peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift. Verdere details over de werkzaamheid, veiligheid en mogelijke bijwerkingen van het middel zijn nog niet bekendgemaakt. Het zal waarschijnlijk nog jaren duren voordat het middel, mits succesvol, beschikbaar komt voor patiënten.