Een 47-jarige vrouw die bedlegerig was door drie verschillende auto-immuunziekten is volledig hersteld na een experimentele behandeling waarbij haar eigen immuuncellen genetisch werden aangepast. Veertien maanden na de behandeling heeft ze geen symptomen meer en hoeft ze geen medicatie meer te gebruiken, melden artsen van het Universitair Ziekenhuis Erlangen in Duitsland.
Van bedlegerig naar volledig hersteld
"Ze was dodelijk ziek en bedlegerig toen we haar ontmoetten, en we behandelden haar, en zeven dagen later stond ze uit bed," vertelt newscientist.com aan New Scientist. Binnen enkele maanden leek ze volledig hersteld. "Ik zag haar gisteren nog. Ze is volkomen in orde," zegt Müller, sprekend elf maanden na de behandeling.
De vrouw is een van een groeiend aantal mensen met auto-immuunziekten die succesvol zijn behandeld met CAR T-celtherapie, een techniek die oorspronkelijk werd ontwikkeld voor de behandeling van kanker. Zij is echter de eerste patiënt bij wie drie verschillende auto-immuunziekten tegelijkertijd werden behandeld met één enkele therapie.
Drie levensbedreigende aandoeningen
De problemen begonnen meer dan tien jaar geleden toen de vrouw zwanger werd. Haar lichaam begon antistoffen te produceren die haar eigen rode bloedcellen aanvielen, wat leidde tot auto-immune hemolytische anemie – een potentieel dodelijke aandoening waarbij rode bloedcellen worden vernietigd. Tegelijkertijd ontwikkelde ze immuun trombocytopenie, waarbij antistoffen de bloedplaatjes aanvallen die nodig zijn voor bloedstolling.
Daarnaast kreeg ze ook nog een derde auto-immuunziekte, waarbij haar immuunsysteem andere lichaamseigen cellen begon aan te vallen. nature.com had de vrouw voorafgaand aan de CAR T-behandeling al negen verschillende behandelingen ondergaan zonder verbetering. Ze kon niet meer werken en was soms wekenlang bedlegerig door pijn en vermoeidheid.
Hoe de behandeling werkt
CAR T-celtherapie is een complexe behandeling waarbij immuuncellen van de patiënt zelf worden gebruikt. uchicagomedicine.org worden eerst T-cellen – de werkpaarden van het immuunsysteem – uit het bloed van de patiënt verzameld via een proces genaamd aferese.
Deze T-cellen worden vervolgens in het laboratorium genetisch gemodificeerd om specifieke doelwitten te herkennen en aan te vallen. Terwijl de cellen zich vermenigvuldigen in het lab, krijgt de patiënt chemotherapie om het aantal problematische cellen te verminderen. Daarna worden de aangepaste T-cellen teruggegeven aan de patiënt, waar ze de schadelijke cellen opsporen en vernietigen.
Unieke combinatie van ziekten
"Het echt gekke is dat je drie auto-immuunziekten hebt, en alle drie kun je, bij toeval, aanpakken met één behandeling," legt Müller uit. Dit komt doordat alle drie de aandoeningen werden veroorzaakt door problematische B-cellen die verkeerde antistoffen produceerden.
Bij auto-immuunziekten slaagt het lichaam er niet in om immuuncellen die het eigen lichaam aanvallen uit te schakelen tijdens het selectieproces. Normaal gesproken worden zulke cellen uitgefilterd, maar soms ontsnappen ze aan deze controle en kunnen ze een leven lang blijven bestaan.
Doorbraak in behandeling auto-immuunziekten
nature.com die pionierde met het gebruik van vergelijkbare cellen voor kankerbehandeling, noemt de uitkomst opmerkelijk. Zonder de behandeling zou de vrouw een "verschrikkelijke" levenskwaliteit hebben gehad, "als ze überhaupt nog in leven zou zijn," aldus June.
De behandeling vertegenwoordigt een belangrijke verschuiving in de aanpak van auto-immuunziekten. Traditioneel worden deze aandoeningen behandeld met langdurige immuunonderdrukking, wat symptomen kan controleren maar patiënten kwetsbaar maakt voor infecties en andere complicaties. alltoc.com lijkt de CAR T-therapie het immuunsysteem te kunnen "resetten" in plaats van alleen symptomen te onderdrukken.
Toekomstperspectief
Hoewel dit geval veelbelovend is, benadrukken experts dat meer patiënten en langere follow-up nodig zijn voordat brede conclusies kunnen worden getrokken. De kernboodschap is echter duidelijk: het genetisch aanpassen van immuuncellen om auto-immune doelwitten te herkennen kan, in ieder geval in dit gerapporteerde geval, leiden tot langdurige remissie in plaats van alleen symptoomcontrole.
De vrouw heeft nu bijna een jaar geen behandeling meer nodig en leidt een normaal leven – een opmerkelijk resultaat voor iemand die voorheen bedlegerig was en wiens ziekte "volledig uit de hand was gelopen" en "zeer levensbedreigend" was geworden, aldus haar behandelend artsen.